重磅白血病治疗历史性突破定价475

8月30日，FDA官方网站宣布批准诺华CAR-T细胞疗法正式上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病，其商品名为Kymriah（tisagenlecleucel）。

定价47.5万美元按治疗一次。使用以后如果1个月无效，那么退款。

这个价格看似很贵，但实际上定价是非常合理的。而且如果CART未来能进入2线病人那么实际上会给美国医疗体系降压的。CART的使用特点是来一发就搞定，不用住院，不用其他治疗。有相当大的机会直接把癌症治愈。

第一个使用诺华CART的小孩到现在已经5年半了，还持续未检测到癌细胞。因为T细胞会有记忆系统，有研究证明CART能触发T细胞的记忆机制，让T细胞永久记住癌细胞的样子，有点类似形成了抗癌疫苗。

如果未来CART使用在2线病人身上，要知道2线病人的生存期还是非常长的。那么未来可以节省所有的住院费，各种化疗，靶向药，干细胞移植等费用。这些整体费用来看一定是远高于47.5万。而且病人的生活质量不能同日而语。诺华还承诺无效退款，来节省无效医疗费用。

很多投资者过于担心CART价格我认为是误判。现在确实有很多药物支出被保险公司控制的很死，但是这不会包括CART。首先CART对于商业医保公司来说“并不贵”。其次就是美帝医保体系对真正的突破性疗法的支持力度是非常大的。

我们来看过去几年的例子。

吉利德的非常贵的治愈丙肝的药物保险报销没问题。

非常贵且使用时间长的PD1药物保险报销没问题。

再生元今年出的Dupliumab保险报销没问题。

罗氏今年出的Ocrelizumab保险报销没问题。

IONS的Spinraza简直贵得离谱但是保险报销还是没问题。

这种例子太多，其中一个共同点就是这些疗法都是真正突破性疗法。CART还是突破性疗法中的王牌战队机。

历史性突破！

FDA称其为“一项历史性的行动，使美国第一种基因治疗方法得以实现，从而采取了一种新的治疗癌症、其他严重和危及生命的疾病的方法。”

FDA专员ScottGottlieb博士说：“我们正在进入一个新的医疗创新前沿，能够重编病人自己的细胞来攻击致命的癌症，基因和细胞疗法等新技术能够在转化医学和治疗许多难治性疾病方面创造拐点。FDA致力于帮助加快开发和审查有潜力挽救生命的突破性治疗。”

诺华肿瘤CEOBrunoStriginibiaoshi表示，“诺华开拓了癌症治疗的新领域。”

CAR-T是通过基因工程技术，人工改造肿瘤患者的T细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞。

疗效良好

急性淋巴细胞白血病在15岁以下儿童癌症确诊病例中约占25%，是美国最常见的儿童癌。根据美国国家癌症研究所估计，每年约有名年龄在20岁以下的患者被诊断为这一疾病。有效的治疗选择十分有限，在多次复发或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病儿童及青少年患者中，五年无病生存率低于10%-30%。

世界上第一例接受CAR-T疗法的小女孩Emily，在接受了16个月化疗后复发。年4月她开始接受CAR-T治疗，为她治疗的宾夕法尼亚大学细胞免疫疗法中心主任CarlJune博士曾表示：“当时我们非常怀疑培养的T细胞能否对抗她体内的白血病癌细胞。”

这位小女孩在5年后来到上述ODAC审评会现场，成为CTL直接的疗效证据。

诺华的成功让业内沸腾，并将这一天称为“CAR-T日”，但患者和研发公司都曾面临巨大风险。

CAR-T是一种高度个性化的方法，每个人的细胞和接受过的治疗都不同，如同Emily一样，许多患者在接受CAR-T治疗前已经接受过各种治疗方法，如骨髓移植手术、化疗、靶向治疗等，所获得的T细胞的制备和编程也会各异。

FDA的生物制剂评估中心总监PeterMarks博士说：“Kymriah是一种前所未有的治疗方法，可满足儿童和年轻人对这种严重疾病的重要需求。Kymriah不仅为这些患者提供了一种新的治疗方案，在极其有限的选择中，这也是一种在临床试验中显示出有希望缓解和存活率的治疗方案。”

Kymriah的安全性和有效性在一项多中心临床试验中得到证实。治疗三个月内的总体缓解率为83％。

也有副作用

但FDA提示用Kymriah治疗有潜在的严重副作用。CAR-T治疗过程中会释放出很多杀伤肿瘤细胞的细胞因子，副作用通常表现为发烧、低血压、脑水肿等，此前在评估会议上专家也提出诸多需要