我科在省内首次开展CART疗法治疗难治性

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近日，医院小儿血液肿瘤科首次在山东省内开展目前国际上最先进的CART细胞技术来治疗一例难治性白血病。

难治性白血病，指病人经治疗缓解后外周血重新出现白血病细胞，或病人经标准方案诱导化疗2个疗程未获完全缓解或第一次完全缓解后6个月内复发的白血病。复发难治的白血病病人一般会在几年甚至几个月内死亡，目前临床上没有有效的治疗方案。

年，美国宾夕法尼亚大学的研究人员首次成功利用CART疗法治愈两名难治性B淋巴细胞白血病患者。其中，EmilyWhitehead便是首例被治愈的患者。

Emily在5岁时，被诊断出急性淋巴细胞白血病疾病，对于85%的急性淋巴细胞白血病患儿来说，化疗是可以治愈这种可怕的恶性肿瘤，但是对于Emily并非如此。Emily在进行首轮化疗时受到感染，差点失去双腿。后来病情复发，她又接受了治疗，并排期做骨髓移植手术。等待期间，病情再次复发。这时，医生们几乎已经无计可施了。除了一种疯狂的、以前从未用在儿童身上的试验性疗法：宾夕法尼亚大学的科学家们从6岁大的Emily血液里提取她的白细胞，对那些白细胞进行遗传改造以使它们攻击癌细胞，然后再输回体内。但这些细胞同时也攻击了她的身体。Emily连续几天发高烧，不得不入院治疗。高烧下的她甚至产生了幻觉，她被送往加护病房，戴上了呼吸机。当时医生对她的家人说，Emily活过当晚的几率只有千分之一。

但奇迹出现了：Emily在7岁生日那天苏醒，身体逐渐康复。她摆脱了癌症。两年后，她依然身体健康，可以学钢琴，与她的狗狗滚作一团，甚至可以上学。Emily已经成为这种全新疗法的招牌人物。

科学家们把这些神奇治愈肿瘤的细胞称为嵌合抗原受体T细胞，简称CART。T细胞是免疫系统里最凶猛的“猎人”。它们通过自己的受体来感知表面存在特定蛋白质的细胞，以这种方式锁定受感染细胞和癌细胞，然后杀死它们。CART就是科学家们增添了嵌合抗原受体，这种人造受体由鼠源性抗体和人源化抗体的受体片段拼接而成。人造受体的基因密码通过病毒录入T细胞的DNA，这种病毒常常是改造的HIV病毒。受体如果发现癌细胞，不仅会杀死它，还会开始分裂，在体内创造出灭癌大军。

据统计，美国年12月报道已有59名复发难治白血病患者接受了CART细胞疗法，其中25人体内已检查不到癌细胞，完全缓解率40%。年10月有30名复发难治白血病患者接受了CART细胞疗法，27名完全缓解，完全缓解率90%。

CART细胞疗法面世以来虽只有4年时间，全球获益的病人不到例，在国内成功的案例则更少，但它的出现仍旧标志着人类在征服白血病的征程中迈出了里程碑式的一步。目前，我科首次在山东省内使用CART细胞疗法免费为一名白血病患儿治疗，相信它会给困境中的白血病患者带来一线曙光！