8年了被CART抢救过来的白血病女孩

艾米丽·怀特海德（EmilyWhitehead），你是否还记得这个曾经因血癌病危的美国小女孩？年，艾米丽因白血病多次复发无药可治。就在生命垂危之际，她接受试验性CAR-T疗法，成为全球首例接受CAR-T疗法的儿童患者，并成功逃过死神魔爪而名满天下。如今，8年过去了，15岁的艾米丽健康状况又是怎么样的呢？

CAR-T把她从死神的手中夺回来

年5月，5岁的米丽被诊断患有急性淋巴性白血病。对于85%的急性淋巴细胞白血病患儿来说，用化疗可以治愈。但艾米丽没那么幸运，她接受两次化疗都不起作用。后来病情复发，艾米丽又接受了治疗，并排期做骨髓移植手术。等待手术期间，病情再次复发。这时医生们已经无计可施了。年，艾米丽的白血病在历经两次复发后，病情危急，其生命危在旦夕！

在医生的推荐下，艾米丽的父母决定让她参加CAR-T细胞治疗白血病的临床试验，她因此成为全球第一个接受试验性CAR-T细胞治疗的儿童患者。CAR-T细胞注射到艾米丽体内后，产生了细胞因子风暴等副作用，她迅速发烧，血压骤降，重度昏迷。高烧下的她产生了幻觉，问她爸爸：“我房间里怎么有池塘？”她在重症监护室里靠呼吸机熬过了两周。医生当时认为她不可能再活过来。

直到有一天，检测报告显示，艾米丽体内的白细胞介素6（IL-6）激增，表明她的免疫系统不断攻击自身！医生决定给艾米丽使用一种叫妥珠单抗（tocilizumab）的免疫抑制药物。给药后几小时内，艾米丽的情况明显变好。第二天她就醒过来了，那一天正好是她的七岁生日。一周后，她的骨髓移植手术被取消了。进一步的检查结果显示，她体内的癌细胞已经彻底消失了。她终于从死神手中挣脱了！

年，艾米丽的白血病没有复发，她成功度过了5年康复期，实现了治愈。同年7月，12岁的艾米丽与父母共同出席美国FDA的一个关于CAR-T细胞疗法的听证会，艾米丽再次成为媒体的焦点。《华盛顿邮报》《纽约时报》等知名媒体对她进行了报道。之后不久，艾米丽应用的这款CAR-T细胞成了全球首款获批上市的CAR-T疗法。

最近，艾米丽再次出现在公众面前，她的健康状况非常好，连续8年实现了无癌生存。当年的小不点，如今已长成亭亭玉立的大姑娘，才满15岁尚未成年的她，俨然长成落落大方的女青年，看上去远比同龄的东方女孩成熟。

CAR-T除了治血癌还能治什么病？

除了像艾米丽所患的这种难治复发急性淋巴细胞白血病外，CAR-T细胞在难治复发慢性淋巴细胞白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征（MDS）等血液肿瘤的治疗方面，均已显示出良好的潜力，成为目前唯一有希望根治恶性血液病且不依靠异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的新型技术，也是连接移植的重要桥梁或移植后清除残存肿瘤细胞的重要武器。目前已在美国、欧盟、日本上市的3款CAR-T细胞，其适应症分别是急性淋巴细胞性白血病、大B细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤。

除了血液肿瘤外，CAR-T细胞治疗实体瘤也是当前研究的一大热点，科学家们正在开展CAR-T细胞治疗肺癌、胃癌、肝癌、胰腺癌、结直肠癌、脑瘤等实体瘤的研究。

我国医院生物治疗中心钱程教授及其团队通过采用患者自体T细胞，针对CEA的CAR基因修饰成为CEA-CAR-T细胞，而后回输给患者，进行单臂单一中心的临床治疗试验。研究的主要目的是在复发难治的直结肠癌、胃癌、胰腺癌、乳腺癌、肺癌等CEA阳性的肿瘤患者中观察CEA-CAR-T细胞治疗的可耐受的最高剂量及其安全性，同时观察CEA-CAR-T细胞在患者体内的生存及其临床疗效。

在该临床试验中，钱程教授及其团队使用靶向CEA的CAR-T细胞治疗10例难治复发性结直肠癌患者。入组患者绝大部分前期治疗评价为病情进展(PD)，在接受治疗后7/10的患者疗效评价为疾病稳定(SD)。其中有两例患者病情稳定保持时间超过30周，另有两例患者在影像学分别出现了病灶减小和肿瘤代谢度降低。安全性方面，主要为免疫清除(FC方案)引起的3-4级淋巴细胞减少症、血小板减少、消化不良、脱发和胃炎，免疫清除后没有患者出现感染症状。部分患者仅出现1-2级CAR-T细胞相关的发热反应，表明安全性是可控的。

除此之外，未来CAR-T细胞还有望用于治疗自身免疫疾病、艾滋病病毒（HIV病毒）感染和移植排斥等疾病，它具有更广阔的临床应用空间。

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