索拉非尼维持治疗为这一类急性髓系白血病带

在《临床肿瘤学杂志》上报道的德国-奥地利II期SORMAIN试验中，Burchert等人发现，具有FLT3-ITD的急性骨髓性白血病（AML）患者经异基因造血干细胞移植（HCT）后，索拉非尼与安慰剂的维持治疗患者的无复发生存期显著延长有关。

如研究人员所言：

“尽管接受异基因HCT，但患有FLT3-ITD的AML患者预后较差，经常复发，甚至死亡。目前尚不清楚使用FLT3抑制剂（例如多靶点酪氨酸激酶抑制剂索拉非尼）的维持疗法能否改善HCT后的预后。”

研究细节

在一项多中心双盲试验中，于年10月至年5月进行筛查，随机分配83名接受HCT后完全血液学缓解的成年患者，每天接受索拉非尼（n=43）或安慰剂（n=40），持续24个月或直到复发或不可接受的毒性。

索拉非尼的剂量从每天mg持续2周增加到mg每天2次持续4周，然后增加到mg每天两次。主要终点是无复发生存期。

索拉非尼

无复发生存期

数据截止时，无复发生存期的中位随访时间为41.8个月。索拉非尼组未达到中位无复发生存，而安慰剂组为30.9个月。

估计24个月无复发生存的可能性为85.0％vs53.3％。

在探索性分析中，在HCT前未检出最小残留病（MRD）和HCT后检出MRD的患者中，相比安慰剂，索拉非尼带来的无复发生存获益明显增强。

在对总生存期进行55.1个月的中位随访后，两组均未达到中位总生存期。估计索拉非尼和安慰剂的24个月总生存率分别为90.5％和66.2％。

不良事件

在索拉非尼和安慰剂组中，最常见的3级以上不良事件是急性或慢性移植物抗宿主病（76.8％vs59.8％）。索拉非尼组其他常见的≥3级不良事件是感染（26.2％），胃肠道毒性（14.3％），电解质改变（14.3％）和皮肤毒性（11.9％）;在安慰剂组中,感染（23.1％）和胃肠道毒性（15.4）％）。

不良事件导致研究治疗中断的发生率分别为索拉非尼22.0％和安慰剂5.0％。研究期间16例死亡中有2例与AML无关，均发生在安慰剂组。

研究人员得出结论：“索拉非尼作为维持治疗降低了FLT3-ITD-阳性AML患者HCT后复发和死亡的风险。”

参考资料

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