IDH1突变的急性髓系白血病患者新希望

点击上方蓝字 　　急性髓系白血病是成年人最常见的急性白血病。据国内大型出国看病服务机构盛诺一家介绍，医院MD安德森癌症中心的一项Ib/II期临床试验中，研究人员发现将ivosenidib(IVO)+venetoclax(VEN)和azacitidine(AZA)的联合疗法可有效治疗特定基因亚型急性髓系白血病(AML)。这项试验的结果可能支持一种新的治疗方案，以治疗具有IDH1突变的AML患者，这些患者过去几乎没有治疗选择。

　　在所有治疗组中，综合完全缓解率为78%，初治患者为%。在完全缓解的患者中，有一半是阴性的微小残留疾病(MRD)。MD安德森血液学专家CurtisLachowiez博士在在年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上发表了这项研究结果。

　　Lachowiez博士表示，这项试验是显著的基础和转化工作的体现，可改善患者的临床疗效。三联疗法可能最终会产生一种新的、有效的治疗方案。由于AML诊断的中位年龄为68岁，这些发现对于年龄较大的AML患者尤其重要，因为他们可能不适合接受过去用于治疗AML的侵略性细胞毒性化疗方案。

　　IDH1基因的突变导致髓系分化停止并诱发白血病。IVO作为IDH1抑制剂，是一种耐受性良好的口服疗法，旨在阻断这一过程。

　　VEN和AZA联合应用于新诊断的AML具有良好的耐受性和有效性，IVO被批准作为治疗复发的IDH1突变AML的单一药物。本试验旨在评估将IVO靶向治疗单独作为口服双联药venetoclax或将AZA和VEN联合应用于治疗具有特定基因突变的AML患者的安全性、耐受性和反应率。

　　MD安德森白血病专家CourtneyDiNardo博士表示，据我们所知，对于新诊断为IDH1突变的AML患者，AZA+VEN和AZA+IVO的“双重疗法”是有效的，但不能治愈，患者最终仍会复发。这项三重组合试验旨在确定这种治疗方案是否会对某些患者产生更深的反应，甚至可以治愈性治疗。此外，该试验首次评估了口服IVO+VENdoublet，我们希望患者将从这种门诊治疗方案中受益。

　　该试验将AML或高危骨髓增生异常综合症(MDS)的患者分为三组，分别接受IVO+VENmg、IVO+VENmg或IVO+VENmg+AZA。达到最佳反应的中位时间为两个月。在18位可评估的患者中，有9位仍在研究中，其中3位在完全缓解后开始接受干细胞移植。

　　据了解，作为世界公医院，MD安德森与盛诺一家紧密合作，在过去多年服务了众多出国看病患者。我们也由衷地希望，这一新的发现能令更多出国看病患者受益。

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