快讯癌症患者的福音亦或负担美国批准新型

?全球首个CAR-T疗法获得FDA的正式批准，图片截自fda.gov

引言：

医疗不免有费用，而有时医疗与费用是巨大的矛盾。今天，美国批准的癌症疗法就是一个例子。癌症患者及其家庭当然希望有治疗方法，但费用太高令人望而惊叹。对于经济富裕的家庭是福音，对于经济勉强可以承担的家庭是负担，对于经济条件不佳的家庭是望尘莫及。请生产厂家降价就可以解决问题吗？它们会说：你们不付费，我们就无法承担研发的费用。我们不是慈善机构。

撰文

叶水送

责编

徐可

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8月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）做出一个历史性的决定，批准了诺华的CAR-T疗法，商品名为Kymriah。这是全球首个CAR-T疗法的获批，同时也是美国的第一个基因治疗被批准，其适应症为25岁以下急性淋巴白血病患者（ALL）。

事实上，早在一个月前（7月13日），诺华研发的针对带有CD19抗原白血病细胞的CAR-T疗法在肿瘤药物咨询委员会上全票通过（10：0），为获得FDA批准扫清了最后一道障碍。

据统计，年全球白血病患者高达35.2万人，我国是白血病高发国家，每10万人中有4-6人患有白血病，其中40%是儿童，儿童白血病约占全部儿童肿瘤病例的1/3左右。中国医院副主任医师陈晓娟此前对《知识分子》介绍，急性白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤之一，主要包括急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病两大类，其中又以急性淋巴细胞白血病为主。

12岁的美国女孩EmilyWhitehead曾是一名儿童白血病患者，五年前通过使用CAR-T细胞试验治疗，至今健康地生活着。她不仅是CAR-T细胞治疗的受益者，也成为这一技术的推广者。

?在难治性的ALL患者中，Kymriah有效性达到83%，图片截自novartis.







































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