谁能成为基因治疗递送最佳选择第一现场

文章来源:急性白血病   发布时间:2021-11-1 11:11:37   点击数:
 近日,BluebirdBio宣布暂停镰状细胞贫血基因疗法LentiGlobin的两项临床研究,因为其两名受试者接受治疗后发生了严重的不良反应,一名患急性髓性白血病(AML),一名患骨髓增生异常综合症(MDS)。

Bluebird临床试验暂停,触到了基因治疗安全性的神经,病毒载体随机插入的潜在致癌风险是业界最担心的情况。

在基因治疗领域,递送一直是最关键的挑战,对整个领域的发展有相当重要的影响,而病毒载体是应用最为广泛的递送系统。在基因治疗发展早期,就发生过类似的安全隐患,可以说业界一直致力寻找更好的递送方案。在