艾伏尼布TIBSOVO治疗急性髓系白

美国食品和药物管理局批准TIBSOVO（艾伏尼布，ivosidenib）用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML)。

TIBSOVO是一种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的口服靶向抑制剂，该药获得了FDA的批准用于经一款检测方法（雅培RealTimeIDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/RAML）成人患者。它是首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/RAML的药物。

批准基于开放性单臂多中心临床试验（AG-C-，NCT），该实验共招募了名患有复发或难治性AML的成年患者，他们均通过进行AbbottRealTimeIDH1试验（FDA用于选择可使用ivosidenib治疗的AML患者的试验）被证实IDH1发生了突变。Ivosidenib以每日mg作为起始剂量口服给药，出现病情持续恶化、药物产生毒性过强、病人需进行造血干细胞移植的情况，则停止给药。中位治疗时间为4.1个月（范围0.1-39.5个月）。名患者中的21名（12％）在使用ivosidenib治疗后进行了干细胞移植手术。

药物的疗效根据CR（完全缓解率）+CRh（部分血液学改善的完全缓解率）持续时间以及从输血依赖性到独立性的转换率来确定。试验证实其CR+CRh率为32.8％（95％置信区间：25.8％-40.3％）。中位响应时间为2个月（范围0.9-5.6个月），中位反应持续时间为8.2个月（95％置信区间：5.6-12个月）。CR和CRh率分别为24.7％（95％置信区间：18.5％，31.8％）和8.0％（95％置信区间：4.5％，13.1％）。

在基线时依赖红细胞（RBC）、血小板输注的名患者中，41名（37.3％）在基线后的56天内可不再进行RBC和血小板输注。在基线时不依赖RBC和血小板输注的64名患者中，38名（59.4％）在基线后56天内仍无需输注。

最常见的不良反应（≥20％）是疲劳，白细胞增多，关节痛，腹泻，呼吸困难，水肿，恶心，粘膜炎，心电图QTc间期延长，皮疹，发热，咳嗽和便秘。

Ivosidenib的建议服用剂量为每天口服毫克，可与食物同服。若病情持续恶化或药物产生毒性过强则停止用药，建议至少治疗6个月。

AML是一种比较棘手的病症，它作为一种血液和骨髓恶性肿瘤，病情发展十分迅速，成人群体中它是最常见类型的急性白血病，甚至占到了全部急性白血病病例的80%。而且十分不幸的是，大多数AML患者病情最终会复发，甚至是R/RAML患者预后很差，5年生存率约为27%。

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