总生存期延长近一倍急性髓性白血病新药D

急性髓性白血病(AML)是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，也是成人中最常见的急性白血病，而且AML患者的5年生存率是所有白血病类型中最低的。近日，欧盟委员会(EC)已批准靶向抗癌药Daurismo(Glasdegib)，联合低剂量阿糖胞苷(LDAC)化疗，用于治疗新诊断的(新发或继发)、不适合标准化疗的AML成人患者。

Daurismo药物介绍

药品名：Glasdegib

商品名：Daurismo

生产商：辉瑞(Pfizer)

港安健康国际医疗

Daurismo通过结合并抑制Smoothened(SMO)蛋白，来抑制Hedgehog信号通路。SMO蛋白是一种跨膜蛋白，参与Hedgehog信号通路，该信号通路在胚胎发生过程中起着至关重要的作用。然而，在成人中，Hedgehog信号通路的异常激活被认为有助于癌症干细胞发育和存活，在多种类型癌症的发生和发展中发挥作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。

Daurismo是一种每日口服一次的Hedgehog信号通路抑制剂，已于年11月获得美国FDA批准。该药是第一个被批准用于治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂，适用于联合LDAC，一线治疗新诊断的2类AML成人患者：(1)年龄≥75岁的老年AML患者;(2)因同时存在其他疾病而不适合进行强化诱导化疗的AML成人患者。

Daurismo国际研究数据

该批准基于Daurismo在第2阶段临床试验BRIGHT中获得的结果。BRIGHT是一项关键性、随机、开放标签、多中心、国际性II期临床研究，共入组了例先前没有接受过治疗、不符合强化化疗资格的新发或继发性AML成人。研究中，这些患者以2:1的比例随机分配至2个治疗组，一组接受Daurismo+LDAC，另一组接受LDAC。

在接受Daurismo+LDAC治疗的78例患者中，超过一半(51%，40例)为继发性AML，或由于先前的血液/骨髓疾病、或先前的抗癌治疗而发展成AML，这40例患者中有11例曾接受过低甲基化药物治疗，从历史数据来看，这类患者的预后很差，治疗选择仅限于参加临床试验或姑息治疗。

研究结果显示，在没有资格接受强化化疗的AML患者中，Daurismo+LDAC组的总生存期(OS)显著高于LDAC组(中位OS：8.3个月vs4.3个月，HR=0..95%CI:0.-0.)。这一差异表明，与LDAC组患者相比，Daurismo+LDAC组患者的死亡风险降低了54%(单侧p值=0.)。

港安健康温馨提示：从研究结果可以看出，Daurismo联合疗法为急性髓性白血病患者带来了更加显著的总生存期收益，该疗法的批准，让某些急性髓性白血病患者有了全新的治疗选择。内地患者如需用药与治疗，可联系港安健康，预约治医院和专家，申请国际新药治疗。港安健康能为内地患者香港就医提供一站式的就医服务，VIP绿色通道更能帮助患者快速顺利地前往香港治疗。

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