急性髓性白血病AML一线新药获批

疾病介绍：

急性髓性白血病（AML）是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率很低，治疗方案也非常有限。AML在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。AML通常很快恶化，但并非所有患者都有资格接受强化化疗。年龄和合并症是限制强化化疗的常见因素。只有大约28%的患者能够存活5年获更长时间。

在急性髓系白血病（AML）中，异常分化的、长寿命的髓系造血祖细胞发生恶性转化和不能控制的增殖，导致循环中出现大量不成熟的细胞，且正常骨髓被恶性细胞所取代。症状包括疲乏、面色苍白、易瘀伤及出血、发热和感染；髓外白血病浸润的症状仅出现在5%的患者（常为皮肤表现）。外周血涂片和骨髓检查可明确诊断。治疗包括诱导化疗以达到缓解，以及缓解后化疗（包括或不包括干细胞移植）以避免复发。

新药介绍：

10月底，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗癌药Venclexta（venetoclax）联合阿扎胞苷（AZA）、或地西他滨、或低剂量阿糖胞苷（LDAC），用于治疗新诊断的急性髓性白血病（AML）成人患者，具体为：年龄≥75岁的患者，或因合并症而排除使用强化诱导化疗的患者。在美国，Venclexta于年获得FDA加速批准用于上述适应症。此次批准Venclexta上述适应症由加速批准转为了完全批准。Venclexta/Venclyxto是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，由艾伯维与罗氏合作开发。Bcl-2家族蛋白是一类细胞凋亡蛋白，在肿瘤的发生及转移中起着重要的作用。正常情况下，Bcl-2家族蛋白与Bax形成二聚体以及自身二聚调控细胞的凋亡。B淋巴细胞瘤-2（Bcl-2）是Bcl-2家族蛋白中的一种抑制凋亡蛋白，在某些癌细胞中高度表达，选择性的抑制Bcl-2已经成为抗肿瘤药物的热门靶点。

值得指出的是，Venclexta（venetoclax）的上市是药物研发领域一个具有里程碑的事件。Venetoclax是一种选择性的Bcl-2抑制剂，旨在恢复细胞的凋亡功能，发挥抗肿瘤的作用，它也是全球首个上市的蛋白-蛋白相互作用抑制剂。在这之前，药物学家普遍认为蛋白-蛋白相互作用靶点是不能被小分子药物靶向的。

因此，Venetoclax的获批突破了这一瓶颈，也因此使得更多的研究重新导向了小分子蛋白-蛋白相互作用抑制剂。

临床实验：

该研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。

VIALE-A的III期试验结果表明，在AML患者中，与单用阿扎胞苷相比，Venclexta与阿扎胞苷联合使用降低了43%的死亡率，并且改善了总生存期（OS），由9.6个月延长至14.7个月。完全缓解率为37%，实现了19%的增长。

权威评价：

BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

截至目前，venetoclax已在全球多个国家批准上市，用于成人治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。当然，venetoclax在实体瘤中的作用尚未报道。本社认为，BCL-2在实体瘤中的靶点可行性已经被证实。因此，我们期待该药进一步拓展用于实体瘤治疗。

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