FDA批准辉瑞旗下急性髓性白血病药物My

FDA于9月1日批准辉瑞旗下Mylotarg（gemtuzumabozogamicin）用于治疗新确诊的肿瘤表达CD33抗原的急性髓性白血病（CD33-阳性AML）成人患者。FDA还批准Mylotarg在治疗2岁及以上年龄的经历过复发或对初始治疗无应答的CD33-阳性AML患者。

Mylotarg最初于年5月以单药形式获FDA加速批准用于治疗复发性CD33-阳性AML患者。但后来因验证性临床试验未能证实Mylotarg的临床获益及安全性问题，该药物被自行退市。这次批准的药物推荐剂量较低，是一种不同的用药方案，与化疗联合使用或单独使用均可，另外这次的批准是用于新的患者人群。

FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤产品办公室代理主任兼FDA肿瘤优化中心主任、医学博士Pazdur称：“我们对新剂量方案进行仔细审查后批准Mylotarg，该剂量方案表明其治疗获益超过了风险。Mylotarg的历史强调了为癌症患者审查药物替代剂量、方案和管理的重要性，尤其对那些可能最容易受治疗副作用影响的患者。”

AML是一种快速发展的癌症，它形成于骨髓，可导致血液中白细胞数量增加。美国国家癌症研究所估计，今年约有人将被诊断患有AML，名AML患者将死于该病。Mylotarg是一款靶向药物，它由一种抗体与一种细胞毒抗肿瘤药物结合而成。该药物的作用机制被认是将抗肿瘤药送至表达CD33抗原的AML细胞中，然后阻止癌细胞生长并导致细胞死亡。

Mylotarg与化疗联合用于成年患者的安全性与有效性在一项试验中得到研究，受试者为名新确诊的CD33-阳性AML患者，受试者被随机配给Mylotarg+daunorubicin+阿糖孢苷联合治疗，或不添加Mylotarg的daunorubicin+阿糖孢苷治疗。该试验检测了患者从试验开始起的“无事件生存期”，或在没有某些并发症（包括治疗失败、疾病复发或死亡）情况下的生存时间。与仅接受化疗的患者相比，接受Mylotarg+化疗治疗的患者在没有并发症的情况下生存得更久，两组的中位数无事件生存期分别为17.3个月和9.5个月。

Mylotarg作为单药治疗的安全性和有效性在两项单独的试验中得到研究。第一项试验包括了名新确诊的AML患者，他们可能不耐受或选择不接受大剂量化疗。患者被随机配给Mylotarg治疗或最佳支持治疗。这项试验检测了总生存期。与仅接受最佳支持治疗的患者相比，Mylotarg治疗患者生存得更久（中位数总生存期分别为4.9个月和3.6个月）。第二项试验是一项单组研究，受试者为57名经历过一次复发的CD33-阳性AML患者。患者只接受一个疗程的Mylotarg治疗。这项试验检测了有多少患者可以获得完全缓解。经Mylotarg治疗后，26%的患者达到了完全缓解期，平均持续时间11.6个月。

Mylotarg的处方信息包含一项黑框警告，提醒该药物在某些患者中发生过严重的或致命的肝损伤（肝毒性），包括肝静脉阻塞（静脉闭塞疾病或肝窦阻塞综合征）。

参考资料：

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