白血病治疗新的里程碑全球首个CART

美国时间8月30日，FDA正式批准CAR-T疗法（Kymriah）上市，适用人群是罹患B细胞急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性儿童及年轻患者（年龄不超过25岁）。

这是全球首个获批的CAR-T疗法，同时也是FDA批准的第一款基因疗法。

CAR-T，实际上是一种经过特殊改造的T细胞，中文名是嵌合抗原受体T细胞，英文全称为ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy。用它进行肿瘤治疗的这种方法，就称之为「CAR-T疗法」，大致通过以下步骤进行：

从患者体内提取T细胞

↓↓

利用基因工程技术将其改造为CAR-T细胞

↓↓

大量扩增CAR-T细胞

↓↓

将其输回至患者体内展开治疗

CAR-T细胞可以靶向识别癌细胞表面的CD19抗原，并杀伤靶细胞。

Kymriah的安全性和有效性在一项多中心临床试验中得到证实。该临床试验招募了63名患有难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病的儿童和青年。治疗3个月后，总体缓解率为83%。

在发挥疗效的同时，Kymriah也有可能带来较为严重的副反应。CAR-T细胞在体内激活和扩增的过程中，会引起细胞因子释放综合征，出现高热、流感样症状以及神经系统事件。

其他严重副反应包括感染、低血压、急性肾损伤、发热和缺氧。多数副反应发生在输入Kymriah后的1～22天。

由于CD19抗原也存在于正常的B细胞表面，Kymriah也可能会破坏正常的B细胞，从而导致感染风险的增加。

FDA将细胞因子释放综合征列为Kymriah的黑框警告，同时提供了风险评估与减轻策略。

另外，FDA今天也扩大了tocilizumab的适应证，用于治疗2岁及以上患者中CAR-T细胞引起的严重或危及生命的细胞因子释放综合征。

临床试验结果表明，接受CAR-T细胞治疗的患者中，69%的细胞因子释放综合征在接受tocilizumab治疗后得到完全缓解。

美国FDA局长ScottGottlieb博士说道，「我们正在进入一个医疗创新的新时代，可以编码病人自身的细胞，用以对抗癌症。基因疗法和细胞疗法等新技术将有可能转化为药物，帮助我们去治疗更多难治性疾病。」

推荐阅读

化疗药给药次序分不清？一文搞懂15个常见方案先后顺序

编辑：汪小鱼

题图来源：Shutterstock

参考资料：