急性髓系白血病AML靶向新药Xosp

急性髓系白血病（AML）是一种影响血液和骨髓的肿瘤，其发病率随着年龄增长而增加。FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差，挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在急性髓系白血病治疗过程中，甚至在复发后，FLT3突变的状态有可能发生改变。因此，确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。

日本版

Xospata属于第二代FLT3抑制剂，针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚，但它们与治疗耐药性有关。此外，该药还显示了对AXL受体酪氨酸激酶的抑制作用。

Xospata（吉列替尼/Gilteritinib）是通过阻断癌细胞上的FLT3和其他蛋白质来抑制细胞生长的药物。它可以治疗白血病细胞具有FLT3基因突变并且其AML在之前的治疗中无效或已经复发的成年患者。此外，Xospata可以安全地联合强化化疗，以及作为一种单药维持疗法，用于新诊AML成人患者。该药在FLT3mut+受试者中，使用伊达比星或柔红霉素联合2种不同的Gilteritinib给药计划表治疗后，观察到了高缓解率，耐受性良好。

Xospata由日本安斯泰来制药与日本寿制药株式会社（KotobukiPharmaceutical）合作研究发现，安斯泰来拥有开发、制造、潜在商业化Gilteritinib的独家全球权利。该药已于年相继在日本和美国获批上市用于治疗复发性或难治性FLT3突变阳性AML成年患者，它是FDA批准的首个用于复发性难治性急性粒细胞白血病的二代FLT3抑制剂。

顺便值得一提的是，诺华Rydapt（midostaurin）属于第一代FLT3抑制剂，是一种口服多激酶抑制剂，可抑制帮助调控许多重要细胞过程的多种激酶，包括FLT3和KIT，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。年4月底，Rydapt获美FDA批准，联合化疗一线治疗经FDA批准的一款伴随诊断试剂盒检测证实为FLT3突变阳性新诊AML成人患者。此次批准，使Rydapt成为全球首个一线治疗FLT3mut+AML的靶向药物，同时也是过去25年来美国市场获批治疗AML的首个靶向新药。

德国版

年4月10日，日本安斯泰来宣布其提交Xospata（吉瑞替尼）新药上市申请（NDA），获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，用于治疗FLT3突变阳性（FLT3mut+）的复发或难治性（治疗抵抗）急性髓系白血病（AML）成人患者。

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