第三批临床急需境外新药名单公示,两款急性

　

暖白小屋，白血病病友的自留地

昨天，国家药品监督管理局药品审评中心发布了第三批临床急需境外新药名单，其中有两款急性髓系白血病药物，分别是用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓细胞白血病的Xospata（Gilteritinibfumarate），和用于治疗携带IDH1突变的急性髓系白血病的Tibsovo(ivosidenib)。第一个可能看英文有点陌生，但说中文名估计很多暖白就知道了，其实就是吉列替尼啦。至于第二个，小屋之前也有发过几篇相关文章：王建祥教授：ivosidenib相关临床试验已经在中国启动，IDH1基因突变的AML病友或可获益ivosidenib临床试验招募携带IDH1突变的复发或难治急性髓系白血病病友（附医院名单）感谢药品审评中心等相关部门的高效工作，期待这两款药物能够早日上市，为急性髓系白血病病友们带来更多的治疗选择。借用多发性硬化之家一位同事的话来说：“我没有想到在中国，罕见病患者也可以进入吃药选着吃的时代。”嗯，相信白血病患者也可以的，一切都会慢慢好起来。附1：什么是临床急需境外新药临床急需境外新药主要是指近年来在欧美日已上市但在中国尚未上市的，用于治疗罕见病，严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。对于这些药品，经申请人研究认为不存在人种差异的，可直接在中国提出上市申请，国家药监局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。附2：图解政策之临床急需境外新药审评审批工作程序点击文末“阅读原文”可查看通知原文：国家药品监督管理局国家卫生健康委员会关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告（年第79号）相关阅读：FDA一下子批准了两款AML新药，同时接受了FLT3抑制剂「Quizartinib」递交的新药申请并授予其优先审评资格…下载暖白小屋App，结识更多正能量暖白预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇