精准医学提高急淋患儿治愈率的突破口

　白血病是儿童最常见的恶性肿瘤，其中以急形淋巴细胞白血病最为常见，那么儿童急性淋巴细胞白血病的治愈率如何？精准靶向治疗能为儿童白血病的治疗带来哪些突破口？在首届儿童精准医学国际论坛上，医院的蒋慧教授详解了上述问题！

作者：首届儿童精准医学会议报道组bala

来源：医学界儿科频道

儿童急性淋巴性白血病治愈率达80%

白血病是儿童最常见的恶性肿瘤，其中以急性淋巴细胞白血病（ALL）为主，约占白血病的2/3。急性淋巴细胞白血病根据危险程度可分为标危、中危和高危，标危患儿的治愈率可达到90%，而总的治愈率可达到80%以上。

蒋慧教授表示：近几年研究显示，急性淋巴细胞白血病高危患儿可能与基因突变相关，因此，他们也在研究这方面的内容。对于高危组患儿，要注重靶向治疗+精准医学+化疗。

目前在急性淋巴细胞白血病的治疗和研究方面，国内外基本上是同步的，无太大差距。

精准医学：治愈20%ALL患儿的突破口

那么对于难以治愈的20%的急性淋巴细胞白血病患儿，该如何提高他们的治愈率？

蒋慧教授表示，这就要依赖精准的诊断和药物治疗，比如Ph染色体阳性急性白血病，之前只能依靠骨髓移植，现在需进行靶向治疗+化疗，即可替代骨髓移植。

目前，儿童急性淋巴细胞白血病的化疗方案日趋成熟，按不同危险度进行分型治疗，采用早期强化疗、后期弱化疗、分阶段、长期规范治疗的方针。但由于化疗药物的副作用比较严重，儿童的治疗效果又远远好于成人，因此在儿童急性淋巴细胞白血病的精准治疗方面，不能盲目的跟随成人。在特殊的情况下，再进行一些治疗方面的改变，疗效可能会提高很多。

脐带血在儿童应用前景广泛

近年来，存储脐带血非常风靡，那么脐带血真的那么神奇吗？

蒋慧教授表示，目前对脐带血成分的认识进入了一个新的高度，对于儿童白血病而言，脐带血在小年龄的患儿中可作为移植的配体，但在大年龄患儿和成人中，在只有一个相关供体的情况下，脐带血的量是不够的。如果脐带血在配型成功之后，也可作为支持治疗。除白血病以外，对先天性遗传代谢性缺陷病，脐带血移植往往可以替代成人的供体，所以说儿童脐带血的应用前景应该是很广泛的。

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