生存期不到一年这类难治急性白血病,有望

　近日，CAR-T细胞疗法BrexucabtageneAutoleucel向美国FDA递交其补充生物制剂许可申请（sBLA），用于治疗复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成年患者。BrexucabtageneAutoleucel一旦获批，将成为首个治疗18岁及以上的复发或难治性前体B细胞ALL的CAR-T细胞疗法。

难治型ALL，生存期不到一年

ALL是一种侵袭性血液系统恶性肿瘤，可累及淋巴结、脾脏、肝脏、中枢神经系统和其他器官。

ALL主要分为三类：T细胞ALL、前体B细胞ALL、成熟B细胞白血病。其中，前体B细胞ALL是ALL的最常见形式，约占病例总数的75%。目前，ALL的治疗除传统的化疗、造血干细胞移植（HSCT）外，还有靶向疗法、免疫疗法、CAR-T疗法等新方案。

尽管大部分ALL患者在常规化疗后容易达到临床缓解，但与其他类型ALL相比，前体B细胞ALL患者预后较差。而复发或难治性ALL患者的存活率更低，历经标准治疗后的患者中位总生存期仅约8个月，因此，亟需更好的疗法。

年12月，免疫疗法贝林妥欧单抗（Blinatumomab）获批治疗复发或难治性前体B细胞ALL。这是全球首个靶向CD3/CD19双特异性T细胞衔接器（BiTE）的免疫治疗药物。去年12月，贝林妥欧单抗获得国家药监局批准上市，是首款在中国获批的双特异性免疫药物，为患者带来新的治疗希望。

CAR-T细胞疗法：BrexucabtageneAutoleucel

BrexucabtageneAutoleucel是一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法。去年7月，该药获FDA加速批准，治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，成为全球第三款CAR-T疗法。早在年，BrexucabtageneAutoleucel被FDA授予复发或难治性成人B细胞前体ALL的突破性疗法称号。目前，除成人ALL外，BrexucabtageneAutoleucel还在一项1/2期临床试验中评估其在慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中的疗效。

这一sBLA是基于1/2期ZUMA-3临床试验的积极结果的支持，具体数据即将公布。这是一项正在进行的国际多中心、1/2期研究，旨在评估BrexucabtageneAutoleucel在标准治疗或HSCT后复发的ALL成年患者中的疗效和安全性。

目前，BrexucabtageneAutoleucel已经使得多数复发/难治性MCL患者获益。未来，这一疗法有望造福前体B细胞ALL患者。

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