年FDA批准的新剂型简介

　

年FDA批准的新剂型简介（Type3-NewDosageForm）

、Valtoco（地西泮鼻腔喷雾剂）

Neurelis是总部位于美国圣地亚哥的一家专科药商，专注于授权、开发和商业化用于治疗癫痫及其他中枢神经系统（CNS）疾病的药物。该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Valtoco（地西泮鼻腔喷雾剂），作为一种急性治疗药物，治疗6岁及以上癫痫患者的间歇性、刻板性癫痫频繁发作活动（即癫痫丛集性发作、急性反复性癫痫发作），这种发作不同于患者通常的癫痫发作模式。Valtoco的独特配方融入了Intravail技术，可实现始终如一的可靠吸收，已被证明具有普遍的安全性和良好的耐受性。

值得一提的是，Valtoco是FDA批准用于6岁及以上癫痫患者用作急性治疗药物的第一种鼻腔喷雾剂。Valtoco还被FDA孤儿产品开发办公室授予了为期7年的孤儿药专营权。直到最近，在医疗机构之外的批准方案只能作为直肠给药。因此，FDA批准Valtoco鼻腔喷雾剂，对癫痫社区来说是一个重大的进步。

Valtoco是一种专利配方的diazepam（地西泮），融入了一种基于维生素E的溶液和Intravail?吸收增强技术的独特组合。之前，FDA已授予Valtoco孤儿药地位和快速通道地位。Intravail?经粘膜吸收增强技术可以无创性地输送多种蛋白质、肽和小分子药物。

2、Twirla（炔雌醇和左炔诺孕酮）透皮系统

年2月4日，新泽西州普林斯顿（GLOBENEWSWIRE）-具有前瞻性的女性医疗保健公司AgileTherapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：AGRX）（Agile或Company）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Twirla（左炔诺孕酮和炔雌醇）透皮系统。

Twirla设计用于每周一次，可提供每天30mcg的乙炔雌二醇（一种雌激素）和每天20mcg的左炔诺孕酮（一种在该领域历史悠久的著名孕激素）。新批准的贴片可以戴在腹部，臀部或上躯干（不包括乳房）上。

3、Anjeso（Meloxicam）美洛昔康注射液

Anjeso（Meloxicam）美洛昔康注射液是一种烯醇类非甾体类抗炎药（NSAID），选择性抑制环氧化酶-2（COX-2），具有镇痛、抗炎和解热作用。

美洛昔康最早由勃林格殷格翰（BoehringerIngelheim）开发口服制剂Mobic（莫比可）用于治疗骨关节炎和类风湿性关节炎的症状。美洛昔康口服制剂具有较长的吸收时间，观察到的最大血浆浓度（tmax）时间约为口服后5-6小时。

年04月08日BaudaxBio公司宣布Anjeso（meloxicam）美洛昔康注射液在美国上市，单独使用或与其他非NSAID（非甾体类抗炎药）止痛药联合使用，用于治疗中度至重度疼痛。

Anjeso是首个每日次的静脉（IV）推注给药止痛剂。BaudaxBio公司的美洛昔康注射制剂，利用了AlkermesNacrimic技术，提供美洛昔康更快的起效，从而通过静脉（IV）或肌肉（IM）给药途径为急性疼痛提供快速和持续的治疗。

4、Durysta(比马前列素植入物)

美国食品和药物管理局（FDA）批准艾尔建（Allergan）眼科药物Durysta（bimatoprostimplant，比马前列素植入物）0mcg前房内给药的新药申请（NDA）。随着此次批准，Durysta成为首个也是唯一一个的前房内、生物可降解、持续释放植入物，用于开角型青光眼（OAG）或眼高压（OHT）患者降低眼内压（IOP）。

bimatoprost（比马前列素）是一种前列腺素类似物，可有效降低IOP。Durysta（比马前列素植入物）是一种眼用药物递送系统，用于在前房内植入一种含0mcg比马前列素的可生物降解植入物，长期释放比马前列素，达到持续控制IOP的目的。该产品有望解决青光眼患者长期用药依从性的问题。

5、Elyxyb（塞来昔布口服溶液25mg/mL）

Elyxyb（塞来昔布）是非甾体抗炎药塞来昔布（首先以商品名Celebrex批准）的口服溶液制剂，适用于成人先兆或不先兆的偏头痛的急性治疗。

年5月6日,美国食品药品监督管理局（USFDA）批准Elyxyb（塞来昔布口服溶液25mg/mL）。ELYXYB（以前称为DFN-5）适用于成人有或没有先兆的偏头痛的急性治疗。Elyxyb是Reddy博士成功的急性偏头痛治疗产品组合中涌现的最新产品。

AndyNamboodiripad博士Reddy博士实验室称，“塞来昔布的口服溶液，其使用自微乳化药物输送系统配制，可改善药物的溶解度和生物利用度，从而吸收更好。这允许以较低剂量给药而不影响生物利用度。在关键研究中，ELYXYB表现出快速起效的作用，这对于遭受急性偏头痛发作的患者至关重要。

6、Kynmobi(阿扑吗啡舌下膜剂)

日本住友制药美国子公司SunovionPharma公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Kynmobi（apomorphineHCl，盐酸阿扑吗啡）舌下膜剂（sublingualfilm，APL-），用于帕金森病（PD）患者运动症状波动（motorfluctuations，即：OFFepisodes，“OFF”事件）的急性间歇治疗。Kynmobi在舌下溶解，可帮助PD患者根据需要改善其OFF症状。

值得一提的是，Kynmobi是第一个也是唯一一个快速、按需治疗帕金森病OFF事件的舌下疗法，5分钟起效，一天最多可以使用5次。

Kynmobi舌下膜剂是一种新剂型的阿扑吗啡（apomorphine），后者是一种多巴胺D2受体激动剂，用作OFF事件的急救药品，在美国批准的剂型为皮下注射液。

目前，Kynmobi正被开发作为一种速效药物，用于所有类型“OFF”事件的按需治疗，包括清晨OFF事件、不可预测的OFF事件、剂末效应OFF事件。Kynmobi舌下含服的给药方式不仅解决了皮下注射所带来的各种问题，而且还能更加迅速地稳定帕金森症的“OFF”症状，安全性也大幅提高。

7.Phexxi（L-乳酸、柠檬酸和酒石酸氢钾，阴道凝胶）阴道凝胶

EvofemBiosciences公司致力于开发和商业化创新产品，以满足女性健康和生殖健康方面未满足的需求。该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Phexxi（L-乳酸、柠檬酸和酒石酸氢钾，阴道凝胶）阴道凝胶，作为一种按需避孕方法，用于有生殖潜能的女性预防怀孕。

20年来最具实质性避孕创新！首款无激素避孕凝胶Phexxi：性生活前抹一抹，避孕有效率93.3%

Phexxi是第一个非激素、按需、阴道pH值调节剂避孕方法，具有一种独特的作用机制，可将阴道pH值保持在3.5-4.5的正常范围内，这是一种不适合精子的酸性环境。

Phexxis一款高度创新性的避孕产品，是第一种也是唯一一种用于预防怀孕的非激素处方凝胶，开辟了一个新类别的女性避孕方法，将使女性能够掌控自己的性和生殖健康。需要指出的是，Phexxis阴道凝胶需要在性交前使用，在性交后使用无法预防怀孕。

8.VESIcare（solifenacinsuccinate，琥珀酸索利那新）口服混悬液（LS）

美国食品和药物管理局（FDA）近日批准安斯泰来（Astellas）药物VESIcare（solifenacinsuccinate，琥珀酸索利那新）口服混悬液（LS），这是一种口服液体制剂，用于年龄≥2岁的儿童，治疗神经源性逼尿肌过度活动（NDO），这是一种与神经损伤相关的膀胱功能障碍。

VESIcare（琥珀酸索利那新）片剂最初于年被批准，用年龄≥8岁的成人，治疗膀胱过度活动症（OAB）。

FDA药物评价及研究中心罕见疾病儿科泌尿生殖医学办公室、泌尿妇产科学部门代理主任ChristineP.Nguyen表示：“这是FDA批准的第一个针对年龄低至2岁NDO患者的治疗方案。此外，在今天批准之前，这些患者中的许多人目前的护理标准要求每天给药多达三次，而这种新的治疗药物只需要每天给药一次。”

9.TivicayPD（多替拉韦口服混悬液的分散片）

美国食品和药物管理局（FDA）已批准TivicayPD（dolutegravir，多替拉韦，用于口服混悬液的分散片），该药每日一次，适用于联合其他抗逆转录病毒药物，用于治疗年龄≥4周、体重≥3公斤、先前没有接受过治疗（treatment-naive，初治）或已接受过治疗（treatment-experienced，经治）、但没有接受过整合酶链转移酶抑制剂治疗（INSTI-naive）的HIV-儿科感染者。此外，FDA还批准扩大Tivicay50mg薄膜衣片的适应症，用于体重≥20公斤的HIV儿科感染者。

值得一提的是，TivicayPD是FDA批准的第一个分散片配方的dolutegravir。同时，dolutegravir也是第一个可作为一种分散片用于口服混悬剂治疗年龄≥4周、体重≥3公斤儿童患者的整合酶抑制剂。

0.Gimoti（甲氧氯普胺鼻喷剂）

EvokePharma宣布，FDA批准了甲氧氯普胺鼻喷剂Gimoti的申请，使其成为首个经鼻给药用于缓解急性和复发性糖尿病胃轻瘫成年患者的药物。

Gimoti是甲氧氯普胺的鼻腔喷雾剂，可替代口服和注射给药。鼻腔粘膜上皮细胞层的血管丰富，可将甲氧氯普胺分子直接递送至全身。通过这种方式给药不需要通过肝脏代谢，因此提高了药物的利用率。

.Fintepla(芬氟拉明口服液)

Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液CIV，用于年龄≥2岁的患者，治疗与Dravet综合征相关的癫痫。该药通过优先审查程序获得批准，此前，FDA已授予Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫的孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。

Fintepla是一种液体制剂的低剂量芬氟拉明，可通过调节血清素受体和sigma-受体活性来降低癫痫发作频率。

Fintepla临床研究的首席调查员、加州大学旧金山医院儿童癫痫卓越中心主任JosephSullivan医学博士表示：“对于许多Dravet综合征患者来说，仍然有巨大的需求未得到满足，即使他们在服用一种或多种目前可用的抗癫痫药物，仍然频繁出现严重癫痫发作。鉴于Fintepla在临床试验中显著降低惊厥性癫痫发作频率，再加上持续的、强有力的安全监测，我认为Fintepla将为Dravet综合征患者提供一个极其重要的治疗选择。”

2.XARACOLL（盐酸布比卡因植入物）

Innocoll公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准XARACOLL?用于开放性腹股沟疝修补术后的疼痛控制。XARACOLL是一种独特的，不可注射的药物-设备组合，其形式为完全生物可吸收的胶原植入物，其中含有盐酸布比卡因。XARACOLL在手术过程中直接放置在手术部位，放置后会立即并随时间推移释放布比卡因。

Innocoll首席执行官RichFante说：“XARACOLL是术后疼痛管理的一项进步，因为它是第一种也是唯一一种在成人腹股沟疝修补术后能够缓解局部疼痛的产品。FDA的批准对于Innocoll是一个重要的里程碑，我们很高兴在今年晚些时候将XARACOLL推向市场”。

3.Qdolo（盐酸曲马多口服液）

年9月8日，美国专业制药公司AthenaBioscience，LLC今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Qdolo?（盐酸曲马多）口服溶液5mg/mLC-IV，一种阿片类激动剂，在成人中用于治疗剧烈疼痛，需要使用阿片类镇痛药，而替代疗法不足。

雅典娜生物科学公司总裁兼首席执行官杰夫·布莱恩特说：“作为一种口服液，Qdolo使医生可以灵活地精确地根据个别患者的需要进行滴定。“此外，对于吞咽功能障碍（吞咽困难）或吞咽药片有困难的患者，Qdolo提供了其他形式的曲马多的基本替代品。”Qdolo的专利正在申请中。

4.Onureg（阿扎胞苷片剂，CC-）

百时美施贵宝（BMS）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Onureg（阿扎胞苷mg片剂，CC-），该药是一种新的口服疗法，用于病情首次缓解的急性髓性白血病（AML）成人患者的继续治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、且不能完成强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。AML是成人中最常见的急性白血病之一。

值得一提的是，Onureg是FDA批准的第一个也是唯一一个用于缓解期患者的AML继续疗法。

Onureg通过优先审查程序获得批准。目前，该药用于相同适应症的营销授权申请（MAA）也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。用药方面，Onureg可一直持续到疾病进展或出现不可接受的毒性。由于药代动力学参数存在显著差异，Onureg不应代替静脉注射或皮下注射阿扎胞苷。

Onureg的活性药物成分为CC-（阿扎胞苷），这是一种口服低甲基化剂，能结合到DNA和RNA中，允许由于长时间暴露而进行持续的表观遗传调控。

5.AlkindiSprinkle（口服氢化可的松颗粒剂）

EtonPharmaceuticals公司宣布其药物AlkindiSprinkle（hydrocortisone，氢化可的松）口服颗粒剂已在美国全面上市销售和分销。年9月29日，AlkindiSprinkle获得美国FDA批准，作为一种替代疗法，用于治疗7岁以下肾上腺皮质功能不全（AdrenocorticalInsufficiency，AI）儿童。

AlkindiSprinkle是第一个也是唯一一个获FDA批准的氢化可的松颗粒剂，专门用于治疗AI儿童患者。其在室温下的保质期为3年，不需要冷藏。

MitchellGeffner医学博士表示：“对于60多年来被迫依赖成人剂量强度氢化可的松来治疗肾上腺皮质功能不全的儿童患者群体来说，AlkindiSprinkle将是一个非常受欢迎的治疗方案。低剂量选择，可低至0.5毫克，将为患者提供更精确和个性化的剂量。”

在AlkindiSprinkle获得批准之前，口服氢化可的松是仅5mg及更高剂量的片剂制剂获得了FDA批准。许多儿科患者需要低剂量和精确滴定的灵活性。因此，照料者必须切割或分割高规格氢化可的松片剂，以达到幼儿所需的低剂量，这可能导致剂量不准确。

6.Sutab(COPACKAGED)(硫酸钠/硫酸镁/氯化钾片剂)

年月0日SebelaPharmaceuticals?今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Sutab（硫酸钠，硫酸镁和氯化钾）片剂。

Sutab(Sodiumsulfate,magnesiumsulfate,andpotassiumchloride)硫酸钠/硫酸镁/氯化钾片剂是一种用于结肠镜检查的基于硫酸盐的片剂制剂，由BraintreeLaboratories进行开发，Sutab为患者和医生提供了液基结肠镜检查制剂的替代方法。清洁结肠有助于结肠镜检查过程中医护人员更清楚地看到结肠内部。

参考信息：

.