研究发现HBO1蛋白或能靶向治疗急性髓细

急性髓细胞性白血病（AML）是一种异质性疾病，其特征在于转录失调，从而导致分化受阻并增加了恶性自我更新。当前治疗AML的疗法善于消除主要的癌细胞，但其常常会留下非常罕见的白血病细胞，容易引起癌症的复发，多数疗法仅显示出适度的疗效。目前，研究人员急需开发出新型AML疗法来清除引发疾病的干细胞。

近日，来自澳大利亚彼得-麦卡伦癌症中心等机构的科学家发表了一项新的研究，他们发现了一种从根源上靶向作用急性髓细胞性白血病（AML，acutemyeloidleukemia）的新方法。这一发现或能帮助开发治疗恶性难治性血液癌症的新型疗法。相关研究结果于12月11日发表在《Nature》杂志上。

AML干细胞是能够支持白血病进展的关键，尽管这些干细胞非常罕见，但其却是诱发AML对当前抗癌疗法产生耐药性的主要原因。在这项研究中，研究人员在AML干细胞中鉴别出了一种可以用作开发新药的特殊靶点——HBO1蛋白，这种特殊蛋白对于白血病干细胞的存活非常重要。当这种蛋白丢失时，会导致这些难以治疗的白血病干细胞停止分裂，转变为恶性程度较低的形式，在某些情况下还会经历细胞死亡环节。

随后，研究人员进行了一系列实验，通过分析发现了HBO1蛋白对干细胞功能至关重要的部分。此外，研究人员与墨尔本的药物化学家合作开发出一种新型的小分子化合物WM-，它可以抑制AML细胞中HBO1的活性。在实验室中用抑制HBO1的药物治疗人和小鼠AML细胞时，研究人员发现这种化合物能够潜在地诱发抗癌效应。

研究人员表示，这是一项令人激动的发现。未来或许能够通过靶向作用白血病干细胞来有效治疗AML。目前科学家正在进行联合研究，希望能尽快将这一科学发现实现临床转化，改善AML患者的临床治疗及预后效果。

资讯出处：

[1]LauraMacPherson,JulianaAnokye,etal.HBO1isrequiredforthemaintenanceofleukaemiastemcells[J].Nature,,(12).