中国首例基因编辑治疗成功,科幻终于照进现

　

年8月，《自然医学》（NatureMedicine）在线发表了两个中国团队协作完成的论著——《CRISPR/Cas9介导的BCL11A增强子基因编辑治疗儿童β0/β0输注依赖性β-地中海贫血》，他们的研究成为世界首个成功通过基因编辑技术治疗β0/β0型重度地中海贫血儿童的项目。过去10年间，基因编辑作为一种只存在于论文和科幻小说中的治疗方式，改变着现实中疑难病症患者的命运，也为科学家提供了“扮演上帝”的机会。不过，和以往所有针对基因层面的操作一样，基因的强大和未知仍是一体两面，人们既要利用它的锋刃，又要十分小心不被割伤。

群“炸了”

年8月17日晚10点半，夜色已深，李慧从工作的五金店回家，在路上刷到一条新闻：官宣！邦耀生物β-地中海贫血基因疗法国内IND（InvestigationalNewDrug，新药临床研究）获批。她感觉自己的心“蹦了一下”，把信息转了四五个