白血病重磅药物TIBSOVO欧洲上市受挫

近日，美国上市制药公司AgiosPharmaceuticalsInc（NASDAQ:AGIO，以下简称“Agios”）发布公告，宣布撤销药物TIBSOVO（ivosidenib）用于治疗成年患者复发或难治性突变急性骨髓性白血病(AML)的欧洲销售许可申请。其原因是欧洲医药管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)认为该公司提供的单臂、开放I期临床试验所得的数据不足以证明该药物的收益与风险相平衡。

值得一提的，FDA（美国食品药品监督管理局）正是基于TIBSOVO的I期临床试验数据在年7月批准了该药在美上市的申请，用于治疗IDH1（异柠檬酸脱氢酶-1）突变的复发或难治性急性骨髓性白血病(R/RAML)的成年患者。

很显然，欧洲监管机构并不认同FDA的批准。美国生物制药行业知名媒体EndpointsNews创始人约翰·卡罗尔（JohnCarroll）对此评价为：这一失败凸显了FDA的理查德·帕兹德尔(RichardPazdur)（编者注：RichardPazdur是FDA肿瘤研究卓越中心主任）以速战速决而闻名的审批所涉及的风险。不过，没有任何一方对此表示失望。只是没有证据表明它能让病人活得更久，这似乎并没有影响它的前景。

TIBSOVO是一款口服的靶向IDH1酶抑制剂，是首个也是唯一一个FDA批准的治疗携带经FDA获批检测法检出的IDH1急性骨髓性白血病和IDH1突变病人的药物。目前售价为美国参考价格美元/60片，约人民币18.3万元/瓶。FDA还分别在年和年向此药授予了用于急性髓细胞性白血病和胆管癌的孤儿药称号及突破性疗法。目前，该药物正在进行关于IDH1突变的胆管癌的III期临床试验。

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TIBSOVO瓶装图60片/瓶（来源：TIBSOVO