百例达人秀vol18阿扎胞苷联合BCL

病例提供：胡丽娜

点评专家：吴俣

摘要：

作为一种去甲基化药物，阿扎胞苷（AZA）在临床试验和真实世界治疗急性髓系白血病（AML）中均显示出良好疗效。除了单药治疗外，AZA与其他药物的联合治疗在AML中也取得了重大进展。体外研究显示，AZA联合BCL-2抑制剂维奈托克（VEN）可显著促进AML细胞系凋亡。前瞻性临床试验提示HMA联合VEN治疗老年初治AML起效迅速且安全有效。该患者诊断AML-M4（伴IDH2、CSF3R、RUNX1、STAG2突变）（预后不良组），治疗前合并严重肺部感染。应用传统化疗风险极大，综合评估后采用AZA+VEN方案治疗。治疗1疗程后即达到完全缓解（CR），后继续予3疗程AZA+VEN治疗，期间患者一直为CR状态；同时患者耐受性好，未发生严重感染及其他非血液学不良反应。此例提示AZA联合VEN治疗老年AML起效迅速，安全有效，值得临床推广。

?临床资料?

基本情况

患者，女性，67岁，因“咳嗽5天，发热2天”入院。查体：胸骨压痛，牙龈肿胀，双肺呼吸音粗，可闻及湿性啰音。

初诊资料及治疗情况

血常规：WBC5.97×/L，RBC1.23×/L，HGB44g/L，PLT61×/L。

凝血功能、生化指标正常。

肺部CT：肺部渗出明显，考虑感染。

骨髓细胞学涂片：AML-M4。

骨髓流式：72.3%细胞（占有核细胞）表达CD7、CD13、CD、CD64、CD11c、CD33、CD38、MPO；部分表达CD36、CD15、HLA-DR，不表达CD10、CD16、CD14、CD11b、CD56;为异常髓系原始细胞。

染色体核型：46，XX[13]。

基因突变：IDH2、CSF3R、RUNX1、STAG2突变阳性。

诊断:1AML-M4（伴IDH2、CSF3R、RUNX1、STAG2突变）

2、肺部感染

治疗方案及疗效评价

抗感染治疗：患者入院后高热，呼吸急促，血氧饱和度90%，予抗感染治疗。

抗白血病治疗：患者感染重，采用传统细胞毒药物化疗风险极大，综合评估后采用阿扎胞苷（AZA）联合维奈托克（VEN）方案治疗，具体为AZA75mg/m2d1-7；VENmgd1，mgd2,mgd3，mgd4-28。1疗程后复查血常规：WBC4.32×/L，HGBg/L，PLT×/L。骨髓形态提示完全缓解（CR）。骨髓流式提示白血病残留0.3%。疗效评估：CR。

继续以AZA+VEN方案治疗3疗程，复查提示持续CR。

?专家点评?

AML是一种老年性疾病，中位诊断年龄为67岁。随着人口老龄化进展，这部分人群越来越多，因此老年AML的治疗也越来越受到