全球第一位被CART疗法ldquo

　嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）其实大家并不陌生，不仅历经25年的发展，自年也已被批准进入临床使用，且适应证越来越广泛。此技术在淋巴瘤治疗中处于2.5线的治疗地位，即二线挽救治疗后无法达到完全缓解或部分缓解的患者可考虑行CAR-T治疗，因此它已经逐渐成为大家认可的治疗手段之一。谈到CAR-T免疫疗法，我们不得不提到一个小女孩的名字，EmilyWhitehead，美国最著名的白血病女孩。在年5岁，年仅5岁的Emily被诊断出患有B细胞急性淋巴性白血病，由于病情复发且十分凶猛，医生表示无能为力，后来她的父母放手一搏，决定试试CAR-T细胞免疫疗法。年,细胞免疫治疗领域尚处于起步阶段,医院正在对CAR-T细胞疗法CTL进行一项临床试验，当时7岁的EmilyWhitehead成为入组该试验的第一位儿童患者。令人难以置信的是，CAR-T疗法奏效了。迄今为止，Emily已被成功治愈8年，她也成为这一史诗级疗法的代言人而载入史册。年7月12日，Emily的爸爸TomWhitehead在肿瘤药物咨询委员会前作证，倡导tisagenlecleucel获批用于治疗前体B细胞急性淋巴细胞白血病。年8月30日，tisagenlecleucel获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗25岁及以下的难治性或第二次或多次复发的前体B细胞急性淋巴细胞白血病患者。年5月1日，tisagenlecleucel获FDA批准用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和由滤泡性淋巴瘤引起的弥漫性大B细胞淋巴瘤。Dr.Porter及其同事最近在研究评估酪氨酸激酶抑制剂ibrutinib联合抗CD19CAR-T细胞疗法用于治疗慢性淋巴细胞白血病的疗效。结果显示，该联合疗法可能会使进展性慢性淋巴白血病患者达到持久疗效,靶向疗法联合CAR-T细胞疗法可能会改变晚期癌症患者的治疗标准。EmilyWhitehead说：“让我深受鼓舞的是，我的故事能够帮助到世界各地的其他小朋友。我们将继续为全世界所有像我一样需要接受这种治疗的孩子们筹集资金,希望能让他们也和我一样,取得cancerfree的圆满结局。记住，永远不要放弃，微笑面对每一天!”除了Emily令人振奋人心的故事外，今天小编还翻阅资料给各位癌友们总结下多种CAR-T细胞疗法的相关研究，以供大家参考。93%完全缓解患者未复发，双靶向CAR-T疗效过硬在年欧洲医学肿瘤学会虚拟大会（ESMO）上，公布了一款双特异性CAR-T产品AUTO3的临床研究数据，针对复发性/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。从更新的数据显示出AUTO3具有积极的安全性和有效性，并且能够有效减低患者的肿瘤复发率。AUTO3是一款双重CAR-T细胞产品，相较于血液肿瘤的肿瘤细胞中国的祖传靶点——CD19，此款产品还兼具CD22。通过同时靶向两种B细胞抗原，AUTO3被设计成可最大程度减少B细胞恶性肿瘤患者因单一抗原丢失而引起的复发。

图片来源：autolus

数据截止到年8月13日，此研究中有35例复发性/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者接受AUTO3输注，以评估其安全性和有效性。在35例患者中，可评估的有30例，客观缓解率为68%，完全缓解率为54%；在第一天接受pembrolizumab（派姆单抗）预处理（RP2D）的队列中（N=20），客观缓解率为71%，完全缓解率为64%。迈阿密大学米勒医学院的医学教授CraigMoskowitz表示：“与获得批准的CD19CAR-T相比，AUTO3具有更优的耐受性和安全性，并且到目前为止，完全缓解的效果也很持久。在中位随访为6个月的所有剂量队列中，达到完全缓解的患者中有93%未复发。”

从疗效上来看，AUTO3与Yescarta、Kymriah这两款已经上市的CAR-T细胞的完全缓解率相差无几。但是在安全性方面更胜一筹，AUTO3的耐受性良好，没有≥3级的细胞因子释放综合征（CRS），神经毒性（NT）发生率较低。

无癌家园专家点评该疗法具有新型靶向特性以用于治疗B细胞恶性肿瘤，旨在减少细胞因子释放综合征(CRS)。（想要了解更多关于血液肿瘤的CAR-T疗法请持续