急性白血病精准治疗药Midostauri

近日，诺华制药公司（Novartis）针对急性白血病（AML）精准治疗的药物PKC(midostaurin)获得美国食品药物管理局（FDA）突破性疗法认定。PKC(midostaurin)是针对携带FLT3突变基因AML患者所开发的靶向治疗药。据统计，约三分之一的AML患者携带有该突变基因，而且往往疾病预后更差，患者生存时间更短。

该突破性疗法认定主要依据一项全球III期RATIFY临床试验结果。与安慰剂+标准诱导化疗方案治疗组相比，接受PKC联合诱导化疗的AML患者整体生存期显着提高23%，中位整体生存期为74.7个月，远高于安慰剂组25.6个月。

诺华肿瘤开发及医疗事务全球主管AlessandroRiva医师表示，在过去25年，医疗技术进展缓慢，AML患者往往面临仅化疗的单一治疗方案。在未来我们将与FDA展开通力合作，加速首款急性白血病精准治疗药的上市，为全球急性白血病患者谋求更多福音。