孤儿药周报亚盛医药白血病疗法入围,基

　▎药明康德内容团队编辑上周FDA共颁发11项孤儿药资格，WORPHMED公司的褪黑激素获得预防及治疗早产儿视网膜病变两项孤儿药资格，治疗法布里病的基因疗法，和亚盛医药公司开发的第三代BCR-ABL/KIT抑制剂也成功入围，今天这篇文章药明康德内容团队对这些疗法做一个盘点。药物：FLT研发企业：FreelineTherapeutics治疗疾病：法布里病简介：法布里病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，由X染色体长臂中段编码α-半乳糖苷酶A（α-GalA）的基因出现突变引起α-半乳糖苷酶A结构和功能异常，导致代谢底物三已糖神经酰胺（GL-3）及相关鞘糖脂在多个器官内（如心、肾、肺等）大量堆积而引发多系统受累。FLT为含编码人α-GalA转基因的重组腺相关病毒载体，在各种动物模型中的临床前数据表明其安全性和有效性。目前该药物处于1/2期临床研究中。药物：静脉注射巴氯芬（ALL）研发企业：Allaysis

治疗疾病：预防巴氯芬戒断综合征（baclofenwithdrawalsyndrome）

简介：ALL是一种GABAB受体激动剂，为抗痉挛药物巴氯芬的新剂型。通过提供该化合物的替代剂量和剂型，Allaysis开发的这种产品可以帮助由多发性硬化、脑瘫、严重脊柱损伤、截瘫和四肢瘫痪引起的痉挛患者，管理因治疗中断可能产生的危及生命的后果。药物：依前列醇（epoprostenol）研发机构：AuroraResearchInstitute

治疗疾病：冻伤（frostbite）

简介：依前列醇（epoprostenol）为花生四烯酸的代谢物，具有血管扩张活性和血小板聚集抑制活性，能够活化细胞内的腺苷酸环化酶，提高血小板内的cAMP水平。美国FDA于年9月批准依前列醇（商品名Flolan）用于治疗心脏阻塞性肺病患者。药物：ABG-研发企业：AmideBio

治疗疾病：先天性高胰岛素血症（CongenitalHyperinsulinism，CHI）

简介：先天性高胰岛素血症是一种罕见的内分泌疾病，呈常染色体显性或隐性遗传，其基因型和表现型复杂多样。该病是由多种病因引起胰岛素分泌过量或不受血糖调控，是新生儿期和婴儿早期严重和持续性低血糖的最常见原因，并且从出生到成年早期均可发病。ABG-是一种稳定的可溶性胰高血糖素类似物，可以克服胰高血糖素（一种有效的CHI疗法，但溶液中不稳定，长期给药不现实）的局限性。药物：褪黑激素研发企业：WORPHMED

治疗疾病：预防及治疗早产儿视网膜病变（retinopathyofprematurity）

简介：褪黑激素（melatonin）已被广泛研究用于治疗时差和其他睡眠障碍，此外，早期研究表明该药物具有抗氧化活性，调节免疫反应和可能的抗肿瘤活性。天然褪黑激素是大脑松果体中产生的一种高脂溶性激素，由氨基酸色氨酸合成，释放到血液和脑脊液中，穿过血脑屏障，向大脑和身体其他区域的受体激动剂发送信息，可帮助控制睡眠和觉醒周期。药物：SNDX-研发企业：SyndaxPharmaceuticals

治疗疾病：急性髓系白血病

简介：混合谱系白血病重排（mixedlineageleukemia-rearranged，MLL-r）是一种预后不良的急性白血病，由MLL1基因自发易位引起。MLL-r融合蛋白以高亲和力与核蛋白menin结合，menin-MLL相互作用通过驱动特定的转录程序导致白血病发生。SNDX-是一种阻断Menin-MLL结合的强效选择性小分子抑制剂，目前处于临床1/2期研究中。药物：卡纳比多二醇（cannabidiol）研发企业：TetraBio-Pharma治疗疾病：大疱性表皮松解症简介：卡纳比多二醇是医疗用大麻中的提取物，具有保护神经、改善皮肤发炎、抗氧化的作用，可舒缓皮肤敏感泛红，为皮肤表层建立保护屏障，改善皮肤自我修复力。该药物还具有抗焦虑、抗精神病、止吐和抗炎特性。TetraBio-Pharma的这款卡纳比多二醇是外用乳膏剂型。药物：4-甲基伞形酮（4-methylumbelliferone）研发企业：RNRBioMedical治疗疾病：食管癌简介：4-甲基伞形酮是一种透明质酸生物合成抑制剂，具有抗肿瘤和抗转移作用。该药物还获得了治疗胰腺癌、肝癌的FDA孤儿药资格。药物：Pentagastrin研发企业：ExelaPharmaSciences治疗疾病：管理甲状腺髓样癌时的诊断试剂简介：Pentagastrin是胆囊收缩素B（CCKB）受体的选择性激动剂，可增强胃粘膜对酸的防御机制，并保护胃粘膜免受损伤。该药物还可增加胃粘膜血流量，抑制水和电解质从回肠吸收。药物：HQP研发企业：亚盛医药治疗疾病：慢性髓系白血病（ChronicMyeloidLeukemia，CML）简介：HQP是第三代BCR-ABL/KIT抑制剂，靶向BCR-ABL突变体，其中包括携带TI突变的突变体。该药物已在中国完成了在耐药性CML患者中开展的1期临床试验，初步数据显示，其达到了显著的抗肿瘤活性，且安全性特征良好。目前该药物正在中国进行治疗难治性CML患者的关键性2期临床研究。

参考资料：[1]AllaysisPipeline.RetrievedApril25,,from