野马生物靶向CDCART候选疗

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年7月27日/医麦客eMedClub/--MustangBio（纳斯达克股票代码：MBIO），一家临床阶段的生物制药公司，专注于将细胞和基因疗法方面的医学突破转化为潜在的方法治疗血液系统癌症、实体瘤和罕见的遗传性疾病。

年7月24日，该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准MB-(CDCAR-T)治疗急性髓系白血病(AML)孤儿药指定。FDA先前还授予MB-(CDCAR-T)孤儿药称号，用于治疗细胞浆细胞样树突状细胞瘤(BPDCN)。（见推荐阅读）

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目前，MB-在评估1期剂量递增临床试验的安全性和抗肿瘤活性，评价升级剂量的MB-患者在复发或难治性AML(组1)和BPDCN(组2)的疗效。MB-在低剂量急性髓系白血病和BPDCN中表现出完全的应答，而没有剂量限制毒性。

为鼓励制药公司开发治疗罕见疾病的方法，美国于年推出了《孤儿药物法》(ODA)通过提供如研发补助，税收减免，免收监管费用，优先评估审批和市场排他等多项激励措施，促进罕见病新药的研发。此次的孤儿药指定，将更加有利于野马生物后续的研究和未来的商业化。

急性髓系白血病是骨髓系血细胞的一种癌症，其主要特征是异常白细胞的快速生长，这些异常白细胞在骨髓中积聚，干扰正常血细胞的产生。由于CD在AML中的高表达，CD是T细胞过继免疫治疗的一个有吸引力的靶点。

MB-(CDCAR-T)是一种CAR-T细胞疗法，用于识别和消除表达CD的肿瘤。CD广泛表达于骨髓增生异常综合征患者的骨髓细胞以及血液恶性肿瘤中，包括AML、B细胞急性淋巴细胞白血病、毛细胞白血病、BPDCN、慢性髓细胞白血病和霍奇金淋巴瘤。

ManuelLitchman医学博士说:“我们很高兴MB-获得了AML和BPDCN两种适应症的孤儿药指定。AML最常见于老年人，由于健康状况，他们中的许多人不得不放弃化疗。MB-有潜力成为这些患者和其他患者的一种重要的新治疗方法，并有可能解决多个高度未满足医疗需求的领域。我们希望在未来几个月对AML、BPDCN和高危骨髓增生异常综合征患者开展多中心1/2期临床试验。”

管线

该公司其他项目有MB-，这是一种基因疗法，由StJude医院许可，用于X连锁严重联合免疫缺陷（X-SCID），也称为“泡泡男孩”综合症，正处于1/2期试验阶段。该试验的数据于4月在新英格兰医学杂志上发表。

年5月8日，该公司宣布，在希望之城已开始招募创新性CS1嵌合抗原受体（CAR）治疗复发或抵抗性多发性骨髓瘤患者T细胞疗法（MB-）试验。

▲图片来源：webmd.